Anvisa autoriza novo remédio para tratar atrofia muscular espinhal

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou na última quinta-feira (29/10) o registro do Evrysdi Go (risdiplam), um medicamento indicado para tratar a atrofia muscular espinhal (AME) 5q. O remédio é recomendado para adultos e crianças acima de 2 anos, com peso mínimo de 20 quilos, que tenham diagnóstico clínico dos tipos 1, 2 ou 3 da doença, ou que apresentem de uma a quatro cópias do gene SMN2.

Uma grande novidade é que o medicamento vem em comprimidos revestidos que podem ser ingeridos com um pouco de água ou dissolvidos em água não clorada.

Diferente da versão anterior do risdiplam já aprovada no país, essa nova formulação não precisa ser preparada por profissionais de saúde nem requer treinamento especial dos cuidadores. Outra vantagem é que pode ser armazenada em temperatura ambiente, sem a necessidade de refrigeração.

A aprovação foi oficializada pela Resolução nº 4.244/2026, publicada no Diário Oficial da União.

A AME é uma doença genética rara que causa a perda progressiva dos neurônios motores, que controlam os movimentos musculares. Isso ocorre porque há uma produção insuficiente da proteína SMN (proteína de sobrevivência do neurônio motor).

Quando falta essa proteína, o paciente sente fraqueza e perde massa muscular. Dependendo do tipo e da gravidade da doença, a pessoa pode ter dificuldades para controlar a cabeça e o pescoço, sentar, engatinhar e andar. Os músculos responsáveis pela respiração e pela deglutição também podem ser afetados.

A doença está relacionada a alterações no gene SMN1. Já o gene SMN2 produz uma forma incompleta da proteína, com funcionamento reduzido.

O risdiplam atua aumentando a produção da proteína SMN completa, ajudando a proteger os neurônios motores. O tratamento busca aliviar os sintomas e retardar a evolução da doença.

Os estudos clínicos mostraram resultados positivos. Um deles acompanhou 41 bebês entre 2 e 7 meses com AME tipo 1, o mais grave. Após um ano de tratamento, 12 crianças (29%) conseguiram sentar sem apoio por mais de cinco segundos.

Outro estudo envolveu 180 pacientes com AME dos tipos 2 e 3, com idade de até 25 anos. Eles apresentaram uma melhora modesta na função motora em comparação ao grupo que recebeu placebo.

A nova forma de comprimidos e o armazenamento em temperatura ambiente facilitam a rotina dos pacientes e cuidadores, tornando o tratamento mais prático.

Mesmo com a aprovação da Anvisa, a comercialização do medicamento no Brasil depende de avaliação para inclusão no Sistema Único de Saúde (SUS).